ונקלקסטה Venclexta

Venclexta: פריצת דרך בטיפול בלוקמיה לימפוציטית כרונית לוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL) היא סוג של סרטן הפוגע בדם ובמח העצם.
הוא מאופיין בייצור יתר של תאי דם לבנים לא תקינים, המצטברים בהדרגה ודוחקים תאים בריאים.
במשך שנים רבות, אפשרויות הטיפול ב-CLL היו מוגבלות, כאשר כימותרפיה הייתה הגישה העיקרית.
עם זאת, הנוף של טיפול ב-CLL השתנה באופן משמעותי עם הצגתה של תרופה פורצת דרך בשם Venclexta.
Venclexta, הידוע גם בשם venetoclax, הוא טיפול ממוקד המעכב ספציפית חלבון בשם B-cell lymphoma 2 (BCL-2).
BCL-2 אחראי למניעת הרס עצמי של תאים סרטניים, ומאפשר להם לשרוד ולהתרבות ללא שליטה.
על ידי חסימת חלבון זה, Venclexta מקדמת מוות תאי מתוכנת, או אפופטוזיס, בתאי CLL, מה שמוביל לחיסולם.
האישור של Venclexta על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בשנת 2016 סימן אבן דרך משמעותית בטיפול ב-CLL.
זה היה מעכב BCL-2 הראשון שאושר לחולי CLL שיש להם מוטציה גנטית ספציפית הידועה בשם מחיקת 17p.
מוטציה זו קשורה לפרוגנוזה לקויה ולהתנגדות לטיפולים סטנדרטיים, מה שהופך את Venclexta לפריצת דרך נחוצה עבור תת-קבוצה זו של חולים.
מאז אישורה הראשוני, Venclexta הראתה יעילות יוצאת דופן בניסויים קליניים.
בשילוב עם תרופות אחרות, כגון rituximab או obinutuzumab, הוא הוכיח תוצאות מעולות בהשוואה למשטרי כימותרפיה מסורתיים.
שילובים אלו הוכחו כמשפרים באופן משמעותי את ההישרדות ללא התקדמות ואת שיעורי התגובה הכוללים בחולי CLL, גם אלה ללא מוטציית המחיקה של 17p.
יתרה מכך, Venclexta הוכיחה גם הבטחה כמונותרפיה עבור חולי CLL שקיבלו לפחות טיפול אחד קודם.
בניסוי קליני שלב II, Venclexta השיגה שיעור תגובה כולל של 79.
4%, כאשר 8.
2% מהחולים השיגו הפוגה מלאה.
תוצאות אלו מדגישות את הפוטנציאל של Venclexta כאפשרות טיפול עצמאית עבור חולי CLL אשר מיצו טיפולים זמינים אחרים.
למרות יעילותה המדהימה, Venclexta אינה נטולת תופעות לוואי.
תופעות הלוואי השכיחות ביותר שדווחו כוללות נויטרופניה (ספירת תאי דם לבנים נמוכה), שלשולים, בחילות, אנמיה וזיהום בדרכי הנשימה העליונות.
עם זאת, תופעות הלוואי הללו ניתנות לניהול בדרך כלל וניתן לטפל בהן ביעילות עם התערבות רפואית מתאימה.
לסיכום, Venclexta חוללה מהפכה בנוף הטיפול בחולי CLL, במיוחד אלה עם מוטציית המחיקה של 17p.
מנגנון הפעולה הממוקד והתוצאות הקליניות המרשימות שלו הפכו אותה למשנה משחק במאבק במחלה המאתגרת הזו.
בעוד מחקרים וניסויים קליניים ממשיכים לבחון את הפוטנציאל של Venclexta, היא טומנת בחובה יישומים רחבים עוד יותר בטיפול ב-CLL ובסוגי סרטן אחרים התלויים ב-BCL-2.